今日，业内传来重磅消息。罗氏（Roche）旗下的抗体偶联药物（ADC）注射用恩美曲妥珠单抗（ado-tRAStuzumab emtansine，T-DM1，赫赛莱）在中国正式获批，单药用于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍有残余病灶的早期HER2阳性乳腺癌患者的辅助（术后）治疗。查询中国国家药监局官网可知，该药物的审批状态已经于今早更新为“审批完成-待制证”。这是中国首款获批的ADC乳腺癌新药。
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作为一种抗体偶联药物，它的一端是靶向HER2的抗体tRAStuzumab，也就是赫赛汀的主要活性成分，另一端则连有化疗药物DM1。这种药物能结合表达HER2的癌细胞，并对其进行杀伤。据悉，目前赫赛莱是在美国唯一一款获批治疗HER2阳性的早期乳腺癌和转移性乳腺癌的抗体偶联药物。
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乳腺癌是全球女性最为常见的癌症之一。在一系列不同的乳腺癌中，大约有15%-20%属于HER2阳性乳腺癌。这些患者的癌细胞表面，会表达有HER2蛋白。而靶向HER2的疗法有望为这些患者带来良好治疗效果。赫赛莱便是诸多疗法之一。eAq帝国网站管理系统
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2013年2月，赫赛莱正式获美国FDA批准上市，商品名为Kadcyla，获批适应症为单药用于经曲妥珠单抗和紫杉醇药物分别或联合既往治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者。eAq帝国网站管理系统
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2019年5月，罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，FDA批准其抗体偶联药物Kadcyla扩大适应症，作为术后辅助疗法治疗HER2阳性，在接受新辅助疗法治疗后，依旧有残余病灶的早期乳腺癌患者。eAq帝国网站管理系统
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这一疗法的获批，不但为早期乳腺癌患者提供了一款新的治疗选择，且验证了针对早期高危乳腺癌患者开展临床试验的新模式。据悉，在一项名为KATHERINE的3期临床中，相较使用赫赛汀的患者群体，使用Kadcyla的患者群体乳腺癌复发或死亡风险下降达50%。在3年节点，接受Kadcyla治疗的患者88.3%没有出现乳腺癌复发。eAq帝国网站管理系统
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值得一提的是，这款药物的临床试验设计和审评过程中使用了FDA提供的多种加速渠道。在临床设计中，研究人员利用FDA推出的病理学完全缓解（Pathological Complete Response，pCR）的替代终点作为标准对接受过新辅助疗法的早期乳腺癌患者进行了筛选。根据FDA的指南，pCR的定义是，在完成新辅助疗法之后，在切除的乳房和周围取样的淋巴结中不存在残余的侵袭性（和原位）肿瘤。
在KATHERINE临床试验中，只有接受新辅助疗法后未达到pCR的患者被纳入下一步临床试验，接受Kadcyla或赫赛汀的辅助治疗。这一针对高危早期乳腺癌患者的临床试验设计不但可以更早完成患者注册，而且可能帮助更早得出试验结果。
此外，这款药物的获批渠道是FDA的实时肿瘤审评（Real-Time Oncology Review，RTOR）与评定协助试点项目（Assessment Aid pilot program），这让这款疗法在递交申请的短短12周后，就得到了批准。这也是基因泰克首个在RTOR试点项目下获批的药物。
2019年3月，罗氏向中国国家药品监督管理局提交注射用恩美曲妥珠单抗的上市申请，受理号为JXSS1900013，适应症为：适用于接受过新辅助治疗后仍有残余病灶的早期HER2阳性乳腺癌患者的辅助（术后）治疗。3个月后，这款药物在中国的上市申请被正式纳入优先审评。
祝贺罗氏ADC药物在中国获批上市，希望这款药物的获批，能够为乳腺癌患者带来新的治疗选择。
